因该研究项目牵涉到对人体胚胎展开基因编辑，引起公众对研究安全性与伦理的忧虑，社会各界针对此事进行了冷淡的辩论，全世界一片哗然。凹姐不懂基因编辑这种高科技，于是，要求从故事的角度，来阐述一下基因疗法对人类的影响。

今天凹姐要谈的，是一个男孩以眼做到赌局，与基因疗法之间的精彩故事。1克瑞出生于在美国纽约，他有一头棕色的头发和一张浑圆而甜美的脸。克瑞的父亲依森是纽约一家公司的建筑设计师，母亲娜丝是一家中学的教师。

长得男婴克瑞的经常出现，给依森和娜丝的生活带给无限向往和幻想。但这一切，慢慢随着克瑞展现出出来的非同寻常被超越了。5岁的克瑞被母亲送入了当地的一所小学后，半学期下来，娜丝却隐隐找到在儿子身上的不对劲：克瑞的成绩很差。

有时候，他不会拿着同学收到怪异地感慨：“杜尔，你别以为躲藏着我就看到你了。我仍能看见你的影子，我可不期望你跟我玩游戏躲藏迷藏。”听得着克瑞的话，其他的同学都会怪异地看著他的脸，因为大家都看见了，杜尔并没躲起来，而是双脚在离克瑞五米近的阳光之下。

克瑞对事物种种出现异常的评价，引发了同学们对他的不满。大家完全一致指出克瑞是个满嘴谎话的孩子，没有人不愿跟他一起玩游戏。闻自己被大家孤立无援了，克瑞心里充满著了失望并且更加沉默寡言了，不不愿将自己的沮丧告诉他任何人，还包括妈妈。

更加差劲的是，随着时光的推移，克瑞的眼睛早已更加看不清黑板了。当他获得不及格的卷子，他不会偷偷地剪成小纸条，塞进书包折层的角落。

他惧怕妈妈寻找它们，更加惧怕妈妈双眼流露出来的更加沮丧的眼神。但是，被妈妈找到的这一天还是来了。娜丝被克瑞的小学老师请来了办公室。

当从老师嘴里获知克瑞有可能由于成绩太差有可能无以完成学业时，娜丝眼泪了伤心的眼泪。与娜丝闲谈完克瑞的自学情况后，老师又补弃说：“克瑞的眼睛不会会经常出现了什么问题？我常常看见他看黑板十分吃力。”听见老师的话，娜丝心里也开始警觉一起：克瑞所展现出出来的种种出现异常，可不可能都跟眼睛有关？因为看不清，他的学习成绩一落千丈；也因为看不清人，从他嘴里吐出来的话总会让人摸不着头脑？可最初自己和丈夫仍然指出儿子白内障了，还为儿子配上了一副眼镜呢。

本就让配上一副眼镜就行了，可儿子却仍看不清。这到底是怎么回事呢？为了弄清楚原因，娜丝带着克瑞回到了纽约佩诺克斯山医院。在仔细检查完克瑞的眼睛后，医生沮丧地摇摇头，对娜丝说道：“克瑞患上的是一种视网膜疾病，是由一种称作RPE65的基因变异引发的。因为基因的变异，之后无法为视网膜细胞的制备产生一种类似的维生素A。

于是，患者的视力之后不会慢慢地发育，变为模糊不清的光影，以后几乎失聪。在美国，大约有20万人患视网膜变性症和类似于的疾病。

这种疾病目前为止尚能无法化疗……”听得完了医生的话，看著克瑞藏在眼镜后面的那双仍旧暗淡的眼睛，娜丝泪如泉涌……2从医院回去后，娜丝并没将克瑞的病情确切地说明给他听得。她明白这对年幼的儿子来说意味著什么：这不光是残暴，还有面临黑暗无休止的折磨。

娜丝没对儿子谈半句关于黑暗的话题，她却将儿子面对的黑暗表达给了丈夫。她想要让克瑞的父亲陪伴自己一起，为儿子的陈德谋求哪怕一丝一毫的期望。娜丝每天仍旧如期一起为克瑞做到早餐，将他送往学校去上学。

有所不同的是，她开始和丈夫一起找寻化疗儿子失聪的方法。儿子的病是由于RPE65基因变异造成的渐渐失聪，是不是将变异的基因修缮一起，儿子的病就不会恶化呢？娜丝心里是这样推测的，但她却是不是医生，对医学也并不理解，所以很差下任何结论。为了弄清楚克瑞病情的详细情况，娜丝和丈夫伊森一起买了各种各样的医学书籍和报刊，投放到了他们从没牵涉到过的医学研究中去。与此同时，娜丝还默默地搜集起跟儿子病情涉及的近期医学信息。

娜丝和依森期望着不会有奇迹再次发生的那一刻……一天傍晚，娜丝车站在屋前的草地上，盯着屋门口的那条路。等了好久，娜丝看见太阳都落山了，月亮冒翻身来洒下漆黑而冰冷的光时，娜丝急忙回屋拿着了手电筒去学校去找克瑞。

在家到学校必经之路的小路旁的树丛中，娜丝寻找儿子。她看见克瑞的时候，克瑞正在躺在地上伤心地流泪。他的眼镜片打碎了，鼻青脸肿的。

他的膝盖摔破了，往外冒着血。当娜丝含着泪把儿子抱着在怀里的时候，克瑞难过地对她说道：“妈妈，我什么都看不到了。今天老师晚敲了一下学，我就回头不回来了。

我撞到到了树上和墙上，把眼镜都坐上了。”听见克瑞的话，娜丝落泪不语。

她默默地把儿子挟了一起，背回了家里。返回家后，娜丝把整个屋子的灯全部都关上了，原本黑暗的房间瞬时炙热暗淡如同白昼。娜丝问克瑞：“儿子，你现在能看得清吗？”克瑞点了低头，忽然破涕为笑。

这天以后，娜丝每天都会拿着两个装有着大灯炮的手电筒去学校相接儿子放学。一个手电筒留下克瑞，一个手电筒留下自己。每天回来之后，娜丝不会把家里所有房间的灯都关上。把家里照得灯火通明，让黑暗丧失藏身的角落……可即便如此，也没挡住克瑞失聪的工程进度。

慢慢地，克瑞即使在引人注目的灯光下，也完全看不到了。娜丝和丈夫集中力量了找寻着为儿子医治的良医和良方的步伐。有一天，依森在报纸上面看见了与儿子病情涉及的最重要讯信：宾西法尼亚大学医学院于是以牵头美国费城儿童医院展开一项关于利用基因疗法提高视网膜缺失患者视力的医学实验。

获得了这个消息后，依森和娜丝急忙联系上了美国基因治疗学会前主席，费城儿童医院的基因研究博士凯西莉教授。“你们儿子的病可以用基因疗法去治，但毕竟有风险的。

”听见依森夫妇催促获得协助，凯西莉博士说明道。“风险？”娜丝心里猛地颤抖了一下。

接着，她紧绷地问：“什么风险？”3“早在2001年的时候，一位18岁的患上肝部疾病的少年在拒绝接受基因疗法时丧生。这让人们对基因疗法的期望幻灭，也让基因疗法显得备受争议。但是，如果不运用基因疗法，许多基因疾病将不会决意获得化疗。于是，我们重新组建了这次医学实验，想要通过基因疗法挽回那些视力上有缺陷的人……”凯西莉详尽地对依森和娜丝分析了基因疗法不存在的风险以及不能替代的起到。

听得完了凯西莉博士的话，娜丝陷于深深的对立之中。她既不期望儿子在化疗过程中经常出现任何车祸，但同时又无比期望儿子今后的生活能靠近黑暗，显得五彩缤纷……重复定夺后，娜丝想起了用风险项目管理的方法去要求否送来儿子展开此次医学试验：如果对儿子来说，靠近失聪的益处小于尝试风险的有害，她就送来儿子去尝试。反之，她就不会退出这唯一的期望。

”可怎样的评测才最具备科学性呢？娜丝想起了收集分析基因医学的理论和适当的医学实验顺利和告终的数据……半个月重复地自学、数据分析以及向凯西莉博士大大的咨询、求教，娜丝和依森获得了基因疗法带来儿子的益处几率将相比之下小于医学试验实验中不存在的风险几率的结论。“看看不会再次发生什么：他可能会几乎失聪也有可能重拾光明，但只有试试才闻什么是准确的。”娜丝和丈夫依森商量后，计划将儿子送来去展开这项既饱载期望又潜入风险的手术。

打算慎重后，凯西莉博士和她的医疗团队打算开始对克瑞展开手术了。首先，她将长时间的RPE65基因选育到早已事前处置过的有害腺病毒（AAV）上。

再行将腺病毒用一根很细的针流经到克瑞的眼睛中。凯西莉博士的动作十分柔和和小心。要告诉这个手术必须医生不具备极高的精准度，手无法有丝毫的发抖。

因为哪怕一个再行小的犯规都有可能导致克瑞的视网膜断裂，让他总有一天丧失陈德的期望。手术过程中，医师们完全都屏住排便，要用眼神和行动密切的因应着。一个小时，二个小时，三个小时过去了……手术再一成功完结了。凯西莉博士为克瑞展开了视网膜测试，找到一切正常。

针尖的受损在高效率范围之类，并没导致视网膜的断裂。4获知儿子的手术成功，仍然惊恐等候着的依森和娜丝悬着的心总算敲了下来。但获知儿子手术过程中被流经的是腺病毒时，娜丝又开始坐立不安，害怕克瑞的身体会因病毒派生出有其他的疾病。

听见娜丝的话，凯西莉博士冷静地向她说明：“您对医学认同有一定程度的研究和理解，可并不几乎。我们给克瑞流经的是一种经过处置的非危害病毒，病毒病原的遗传物质早已被我们事前取掉。病毒只只剩了蛋白外壳，所以并会病原。

忽略，它们却出了十分简单的载体。病毒可以病毒感染克瑞的缺失细胞，这样之后让病毒上长时间的RPE65基因放入到缺失细胞的染色体内。这样，细胞就取得长时间的RPE65基因来代替原本产生了变异的RPE65基因，显得长时间工作一起……”博士的说明让娜丝的心稍微限制了。

手术之后第8周，克瑞的视力奇迹般地开始提高。以前眼前一片明亮的他，慢慢产生了光感。

提高在不知不觉中之后着。迅速，原本黑夜不肯回家的男孩，早已不必须妈妈的协助之后能自己不撞击任何一棵树和一堵墙之后能成功回头回家；以前在妈妈的痛哭下2个小时的路程，如今克瑞一个人20分钟就能解决问题。克瑞身上再次发生的奇迹惹来了医学界的推崇。

却是基因疗法在过去具有并不光彩的形象。克瑞的顺利修复了这一形象。再一，克瑞早已能像一个长时间的孩子那样跟同学一起玩游戏了，他仍然寂寞，而是深感了友情和亲情带给的快乐……这年10月10日，眼科学不会和泛美美洲眼科协会在旧金山举办牵头会议。凯西莉博士把娜丝和克瑞一家都带回了现场。

她及同事做到了报告：有12名拒绝接受基因治疗的病人，视网膜功能都有了很大的提高。这种基因疗法有助提高日益好转的一种少见遗传眼疾“莱伯先天性黑朦”——大多数40岁前失聪患者的视力。

而且就越年长，效果就越好。这些找到可能会加快视网膜更加少见的疾病，如老年性黄斑变性的基因治疗的发展。

报告的最后，凯西莉博士深情地向娜丝一家缅怀。她感激他们用生命的赌局换取了基因疗法的重生……PS：在贺建奎对人体胚胎展开基因编辑，引起公众对研究安全性与伦理忧虑的今天，如何合理利用基因疗法，转变人类对付疾病的能力，是每个科学家都应当思维的问题。只不过，基因疗法是一把双刃剑，用的好，可以修缮疾病，造福人类；用的很差，对基因展开新的编辑，带来人类的也许就是灾难。

基因疗法和基因编辑具有本质区别，基因疗法只是对病变的基因展开修缮。而贺建奎所做到的基因编辑婴儿，则是对婴儿的基因经过人为改动，也就是按照科学家意愿移除了某些人类身体缺失的产物，说白了，基因编辑婴儿只不过就是“人造人”。企图扮演着上帝造人的人，最后都被证明是小丑。所以，基因疗法可以让社会逆好，就是指认同人性底线抵达，从而拓宽我们的天花板；而基因编辑婴儿，则是踏破人类的底线，让科学显得更加无上限。

一个确实合格的科学家，在掌控了强劲的基因改建武器之后，他不是愈发蛮横，而是愈发慎重。因为他的一举一动，都有可能转变历史的进程。爱因斯坦有句名言：“大多数人都以为是才智成就了科学家，他们拢了，是品格。”科学没伦理道德，但科学家有，而且必需有。

人类确实的变革，不是对科学技术无上限的应用于，而是利用技术告诉他我们：当根本性疾病来临时，我们该怎样维持作为一个人的精神！互推、商务合作。

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